制药科学家所面临的最艰巨的挑战之一就是不受药物影响的蛋白质，约80％的蛋白质涉及人类疾病，其中有些蛋白质并不与现有药物发生相互作用，也就是说，这些药物都是无效的。

近日，耶鲁大学研究人员发现了一种新方法可以设计出以前无法进入这些蛋白质的药物。

这项研究发表在7月26日《化学与生物学》杂志上。耶鲁大学化学生物学研究所、论文主要作者Alanna Schepartz博士对既可以穿过细胞膜又能抑制蛋白质之间相互作用的分子有着强烈兴趣。

蛋白质和多肽在抑制试管中蛋白质之间相互作用方面具有非常好的效果。Schepartz和她的研究小组已经确定了一个信号帮助这些蛋白质进入细胞。大多数药物是非常小的分子，能很好地融入相对较大的蛋白质，以抑制化学反应。但许多疾病有关的蛋白质并不进行化学反应。相反，它们结合其他蛋白质、DNA或RNA。

已被证明设计出抑制这些相互作用的小分子是非常困难的。虽然今天已将蛋白质作为药物使用，但它们几乎完全在细胞外区域发挥作用，而不是在引发许多疾病的细胞内部发挥功效。

这种信号分子可使潜在的治疗性蛋白质能顺利进入囊泡或与细胞膜融合发生内吞。这样有助于运送蛋白达到细胞内部。这项研究由美国国立卫生研究院资助。

                                                      来源：中国科学报